Bevor ein neues Arzneimittel Patientinnen und Patienten zur Verfügung steht, durchläuft es mehrere Entwicklungsschritte. Ziel ist es zu prüfen, ob ein Wirkstoff wirksam, ausreichend sicher und von guter pharmazeutischer Qualität ist.
1. Forschung im Labor
Am Anfang steht die Suche nach einem möglichen Wirkstoff. Dieser wird zunächst im Labor untersucht. Dabei geht es zum Beispiel darum, ob er an Krebszellen wirkt, wie er im Körper verarbeitet werden könnte und welche Risiken er möglicherweise hat.
Ergebnisse aus Labor- oder Tierversuchen reichen jedoch nicht aus, um eine Wirkung beim Menschen zu belegen. Dafür sind klinische Studien notwendig.
2. Klinische Studien
Klinische Studien prüfen neue Arzneimittel am Menschen. Sie sind streng geregelt und müssen ethische und rechtliche Vorgaben erfüllen. In Deutschland benötigen klinische Prüfungen eine Genehmigung der zuständigen Bundesoberbehörde und ein positives Votum der Ethikkommission.
Typischerweise unterscheidet man mehrere Phasen:
- Phase I: erste Prüfung von Sicherheit, Verträglichkeit und Dosierungsbereich
- Phase II: Prüfung, ob das Arzneimittel bei der Erkrankung wirkt und weiter verträglich ist
- Phase III: Vergleich mit bisherigen Standardbehandlungen oder Kontrollgruppen bei größeren Patientengruppen
- Phase IV: weitere Beobachtung nach der Zulassung, falls erforderlich
Die Phasen I bis III finden in der Regel vor der Zulassung statt. Phase-IV-Studien können nach der Zulassung folgen.
3. Zulassung eines Arzneimittels
Ein Arzneimittel darf erst auf den Markt, wenn es zugelassen wurde. Im Zulassungsverfahren wird geprüft, ob die vorgelegten Daten Qualität, Wirksamkeit und Sicherheit ausreichend belegen. Dazu gehören unter anderem Daten aus Laboruntersuchungen, vorklinischen Prüfungen und klinischen Studien sowie Angaben zur Fachinformation, Gebrauchsinformation und zum Risikomanagement.
Für neue Krebsmedikamente ist in der Europäischen Union in der Regel das zentrale Zulassungsverfahren vorgesehen. Dabei bewertet die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA die wissenschaftlichen Daten. Die rechtlich verbindliche Zulassung erteilt anschließend die Europäische Kommission. Eine solche zentrale Zulassung gilt in allen EU-Mitgliedstaaten sowie im Europäischen Wirtschaftsraum.
4. Nach der Zulassung
Auch nach der Zulassung wird die Sicherheit eines Arzneimittels weiter überwacht. Nebenwirkungen können durch Ärztinnen und Ärzte, Patientinnen und Patienten, Studien oder wissenschaftliche Veröffentlichungen gemeldet werden. Wenn neue Risiken bekannt werden, können Fach- und Gebrauchsinformationen angepasst, Anwendungsgebiete eingeschränkt oder in seltenen Fällen Zulassungen ausgesetzt werden.
5. Zulassung bedeutet nicht automatisch sofortige Verfügbarkeit
Eine Zulassung erlaubt grundsätzlich, dass ein Arzneimittel angewendet und vermarktet werden darf. Ob und wann es in Deutschland tatsächlich verfügbar ist, hängt zusätzlich von Fragen wie Markteinführung, Erstattung, Preisverhandlungen und Versorgungsstrukturen ab. Für neue verschreibungspflichtige Arzneimittel gibt es in Deutschland nach der Zulassung zudem die frühe Nutzenbewertung.
Was bedeutet das für Patientinnen und Patienten?
Neue Medikamente können wichtige Fortschritte bringen, besonders bei Erkrankungen wie dem Multiplen Myelom. Gleichzeitig bedeutet „neu“ nicht automatisch „für jede Person geeignet“. Ob ein Arzneimittel infrage kommt, hängt von der individuellen Krankheitssituation, bisherigen Therapien, Begleiterkrankungen, möglichen Nebenwirkungen und der Zulassung ab.
