Melflufen ist das erste Peptid-Wirkstoff-Konjugat beim multiplen Myelom, das auf intrazelluläre Aminopeptidasen abzielt und zu einer raschen und selektiven Freisetzung einer alkylierenden Substanz in den Tumorzellen führt.
Aufgrund seiner lipophilen Eigenschaften kann Melflufen über einen rein passiven Mechanismus sehr schnell in Zellen aufgenommen werden. Durch diese Besonderheit ist der Wirkmechanismus von Melflufen völlig unabhängig von dem Vorhandensein bestimmter Zielstrukturen auf der Oberfläche der Tumorzellen. Innerhalb der Zelle wird die Peptid-Wirkstoff-Bindung von Melflufen gezielt durch Aminopeptidasen, die in den Zellen des multiplen Myeloms überexprimiert werden, gespalten und der alkylierende Wirkstoff Melphalan freigesetzt.
Melflufen (Pepaxti®) ist in Kombination mit Dexamethason zugelassen zur Behandlung erwachsener Patienten mit multiplen Myelom, die zuvor bereits mindestens drei Therapielinien erhalten haben, deren Erkrankung gegenüber mindestens einem Proteasomen-Inhibitor, einem immunmodulatorischem Mittel und einem monoklonalem CD38-Antikörper refraktär ist und die ein Fortschreiten der Erkrankung während oder nach der letzten Therapie gezeigt haben. Bei Patienten mit vorangegangener autologer Stammzelltransplantation sollte die Zeit bis zur Progression nach der Transplantation mindestens 3 Jahre betragen.
Pepaxti® ist zur intravenösen Anwendung vorgesehen, die Gabe erfolgt einmal im Monat (28 Tage Zyklus) als 30-minütige Infusion und sollte über einen zentralvenösen oder periphervenösen Zugang gegeben werden.
