Melflufen (voller Name: Melphalanflufenamid, Handelsname: Pepaxti®) ist ein relativ neues Medikament zur Behandlung des Multiplen Myeloms – speziell für Patient:innen, bei denen die Erkrankung nach mehreren Therapien zurückgekehrt ist (sogenannt refraktäres oder rezidiviertes Myelom).
Was ist Melflufen?
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Melflufen ist ein sogenanntes peptidbasiertes Prodrug von Melphalan.
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Es gehört zur Gruppe der alkylierenden Zytostatika, wirkt aber zielgerichteter als klassisches Melphalan.
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Melflufen wird manchmal auch als Peptid-konjugiertes Medikament bezeichnet – es nutzt ein modernes „Smart-Delivery“-Prinzip.
Wie wirkt Melflufen?
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Melflufen wird als inaktive Substanz verabreicht.
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Es gelangt gezielt in Krebszellen, wo bestimmte Enzyme (Aminopeptidasen) den Wirkstoff freisetzen.
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Das freigesetzte Melphalan schädigt die DNA der Zelle – sie stirbt ab.
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Gesunde Zellen sind weniger betroffen, weil sie die Enzyme seltener in hoher Konzentration besitzen.
Vereinfacht gesagt: Melflufen ist wie ein Trojanisches Pferd – es bringt die aktive Substanz in die Krebszelle, wo sie erst dann ihre Wirkung entfaltet.
Für wen ist Melflufen gedacht?
Melflufen wird eingesetzt bei:
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Erwachsenen mit stark vorbehandeltem Multiplen Myelom
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wenn die Erkrankung nicht mehr auf Standardtherapien wie Proteasomen-Inhibitoren, IMiDs (z. B. Lenalidomid, Pomalidomid) oder Anti-CD38-Antikörper anspricht
Zulassung in Europa
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2022: Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Melflufen unter dem Namen Pepaxti® bedingt zugelassen.
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Es darf in bestimmten Situationen eingesetzt werden – oft in Kombination mit Dexamethason.
Vorteile
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Wirksam auch bei stark vorbehandelten Patient:innen
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Gezielte Wirkung in Myelomzellen durch Enzymspaltung
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Intravenöse Gabe, in der Regel alle 28 Tage
