In klinischen Studien wird geprüft, ob neue Verfahren oder Medikamente zur Vorbeugung, Früherkennung, Diagnostik oder Behandlung einer Erkrankung sicher, verträglich und wirksam sind. Was genau geprüft werden soll, also die Fragestellung, bestimmt den Aufbau einer Studie (Studiendesign). Die Aussagekraft einer Studie ist unter anderem vom Studiendesign abhängig. Für den Wirksamkeitsnachweis eines neuen Medikaments sollten Studien möglichst kontrolliert, randomisiert und doppelblind sein.
- Kontrolliert bedeutet, dass ein neuer Wirkstoff mit einer Kontrollbehandlung verglichen wird; in der Kontrollgruppe kann ein Scheinmedikament (Placebo) oder ein bewährtes Medikament (Therapiestandard) eingesetzt werden.
- Randomisiert besagt, dass die Zuordnung der Patienten zu den verglichenen Therapien nach dem Zufallsprinzip erfolgt.
- Doppelblind ist eine Studie, wenn weder Arzt noch Patient wissen, welcher Teilnehmer was erhält.
- An mehreren Institutionen durchgeführte Studien nennt man multizentrisch.
Höchste Aussagekraft für die Beurteilung einer neuen Therapie haben randomisierte kontrollierte Studien oder RCTs (Abkürzung des englischen „Randomized Controlled Trial“).
