Melphalan ist ein zytostatischer Wirkstoff aus der Gruppe der Alkylantien, der zur Behandlung verschiedener Krebsarten und zur Vorbereitung einer hämopoetischen Stammzelltransplantation eingesetzt wird. Es wird oral oder parenteral verabreicht. Die Effekte beruhen auf der Quervernetzung der DNA, was zu einer Hemmung der DNA-Replikation führt. Zu den häufigsten möglichen unerwünschten Wirkungen gehören Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Entzündung der Mundschleimhaut, Haarausfall, Knochenmarkssuppression, Muskelatrophie, Muskelfibrose, Muskelschmerzen und ein Wärmegefühl oder ein Brennen an der Injektionsstelle.