Der Wirkstoff von Carvykti ist Ciltacabtagen Autoleucel (Cilta-Cel), eine gentechnisch veränderte autologe T-Zell-Immuntherapie, bestehend aus modifizierten T-Zellen, die einen chimären Antigenrezeptor (CAR) tragen, der auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) abzielt.

BCMA wird hauptsächlich auf der Oberfläche von Zellen der B-Linie des malignen multiplen Myeloms sowie von B-Zellen und Plasmazellen im Spätstadium exprimiert. Nach der Bindung an BCMA-exprimierende Zellen fördert das CAR die Aktivierung und Expansion der T-Zellen sowie die Eliminierung der Zielzellen.

Carvykti ist indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die mindestens drei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper, und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist.