Nach langen Jahren des Stillstands stehen nun vielfältige Behandlungsoptionen und hocheffektive Wirkstoffkombinationen zur Verfügung. Sensitivere Diagnoseverfahren verbessern die Prognoseabschätzung und eignen sich zum Therapiemonitoring.

Das multiple Myelom (MM) war viele Jahrzehnte ungenügend therapierbar. Die Lebenserwartung der Patienten, die mit dem Zytostatikum Melphalan meist in Kombination mit dem Glukokortikoid Prednison im Zeitraum 1960–1990 behandelt wurden, betrug zirka 3 Jahre. Der Krankheitsverlauf bei diesen Patienten war durch eine zunehmende Resistenz des Myelomklons und eine steigende Insuffizienz des Knochenmarks geprägt.
Die Einführung der Hochdosistherapie gefolgt von der autologen Blutstammzelltransplantation Anfang der 1990er-Jahre hat die Remissionsrate erhöht und verlängerte das Leben der MM-Patienten, die sich in einem guten Allgemeinzustand befanden.
Mit Thalidomid, der ersten Substanz aus der Gruppe der Immunmodulatoren, wurde eine neue Ära der Behandlungsoptionen eröffnet. Heute sind Medikamente aus den Gruppen Zytostatika, Glukokortikoide, Immunmodulatoren, Proteasominhibitoren und monoklonale Antikörper zur Therapie des MM fest etabliert. Studiendaten zur Behandlung des MM mit CAR-T-Zellen oder neuen Antikörperkonstrukten zeigen eine weitere Steigerung der Remissionstiefen.
Die Bestimmung der minimalen Resterkrankung (MRD) im Knochenmark und die Analyse der Krankheitsaktivität durch funktionelle Bildgebung mittels Kernspintomografie (MRT) und Positronenemissionstomografie plus Computertomografie (PET-CT) gewinnen an Bedeutung.
Die Überführung der MRD-Negativität in Langzeitremissionen ist ein wichtiges aktuelles Therapieziel. Langzeitremissionen des MM von über 10 Jahren zeigen, dass eine Heilung des MM für eine Subgruppe von Patienten sehr wahrscheinlich ist.

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