Research Partnership arbeitet mit einem Pharmaunternehmen zusammen, um eine Studie zumThema SekundäreImmundefekte(SID) im Zusammenhang mit bestimmten Grunderkrankungen (MM - Multiples Myelom und CLL - Chronische lymphatische Leukämie) durchzuführen.

Das Ziel der Studie ist es, die persönlichen Erfahrungen von Patient:innen mit verschiedenen Behandlungen zu verstehen, damit der Patientenweg mit solchen Behandlungen in Zukunft optimiert und verbessert werden kann. 

 Konkret möchte Research Partnership gerne ... 

• Ihren Patientenweg verstehen. Welche Erfahrungen haben Sie seit der Diagnose bis heute gemacht, und wie sieht Ihr derzeitiger Behandlungsweg aus?
• verstehen, was Sie als Patient brauchen. Was kann getan werden, um Sie bei der Behandlung dieser Erkrankung zu unterstützen?

Die Forschungsergebnisse werden letztendlich an das auftraggebende Pharmaunternehmen weitergegeben:

1. Die Studie wird von einem unabhängigen Marktforschungsinstitut durchgeführt, das an Verhaltenskodizes gebunden ist (z. B. die British Healthcare Business Insights Association (BHBIA), die European Pharma Market Research Association (EphMRA) und die European Society for Opinion and Marketing Research (ESOMAR)).

2. Die Befragten bleiben anonym, und der Sponsor erhält keine persönlichen Angaben oder Informationen zur Identifizierung im Zusammenhang mit den bereitgestellten Informationen.

Wenn Sie teilnehmen möchten, wenden Sie sich bitte an Larissa Christofoletti (Larissa.Christofoletti@researchpartnership.com).

AbbVie hat Daten aus der Phase-3-Studie CANOVA veröffentlicht, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Venetoclax (VENCLEXTA®/VENCLYXTO®) in Kombination mit Dexamethason (VenDex) bei Patienten mit t(11;14)-positivem rezidiviertem oder refraktärem (R/R) multiplem Myelom untersucht wurde, die bereits zwei oder mehr Behandlungen erhalten haben.

Die Daten zeigten nicht, dass die Behandlungskombination das progressionsfreie Überleben (PFS), den primären Endpunkt der Studie, signifikant verbesserte. Patienten, die VenDex erhielten, zeigten eine Verbesserung des medianen PFS von 9,9 Monaten im Vergleich zu 5,8 Monaten mit der Kombination aus Pomalidomid und Dexamethason (PomDex) als Vergleichstherapie.

In seiner Emil-von-Behring-Vorlesung zeigte Prof. Dr. Herrmann Einsele, Direktor der Medizinischen Klinik und Poliklinik II am Uniklinikum Würzburg (UKW) und Sprecher des neu gegründeten Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen NCT WERA, die Entwicklungen auf „Von der Stammzell-Transplantation zur CAR-T-Zelltherapie am Beispiel des Multiplen Myeloms“.

Er demonstrierte Vor- und Nachteile der beiden Therapieformen und ging der Frage nach, ob die CAR-T-Zelltherapie eines Tages die Stammzelltransplantation, die immer noch die erste potentiell kurative Immuntherapie ist, ersetzen kann. Das Rennen zwischen CAR-T-Zellen und eigenen (autologen) oder fremden (allogenen) Blutstammzellen sei bei der Behandlung des multiplen Myeloms noch offen, De facto können die CAR-T-Zelltherapie noch viel von der allogenen Stammzelltransplantation lernen. Wichtig sei eine enge Kooperation zwischen Hämatologie und Transfusionsmedizin.

Eine neuartige Kombination von vier Medikamenten, dem monoklonalen Antikörper Isatuximab, dem Proteasomeninhibitor Carfilzomib, dem Immunmodulator Lenalidomid sowie dem Glucocorticoid Dexamethason. hat die Prognose von Patient:innen mit einem Hochrisiko-Myelom, einer bösartigen Erkrankung des Knochenmarks, verbessert. Eine im Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) initiierte klinische Studie, an der 20 deutsche Behandlungszentren teilgenommen haben, zeigt, dass knapp 80 Prozent der Patient:innen bis 70 Jahre sowie mehr als 60 Prozent der Patient:innen über 70 Jahre zwei Jahre nach Abschluss der Therapie rückfallfrei waren. 

GPRC5D heißt eine bisher noch nicht adressierte Zielstruktur auf Zellen des multiplen Myeloms. Mit Talquetamab kam im September ein erster Antikörper auf den Markt, der auf GPRC5D abzielt.

Eine Studie vom Uniklinikum Würzburg liefert erstmals ein Maß, um die Knochenregeneration beim Multiplen Myelom zu beurteilen. Die Vermessung der Läsionsgröße ist ein verlässlicher Parameter für die Definition des Endpunktes in geplanter Folgestudie zur Bewegungstherapie.

„Das ist die gute Botschaft: Eine Knochenregeneration findet statt. Es ist möglich, das Innere des Knochens wiederaufzubauen“, freut sich Prof. Dr. Franziska Jundt. Die Oberärztin der Medizinischen Klinik und Poliklinik II am UKW hat selbst nicht mit so einem positiven Ergebnis gerechnet, dass man mit modernen Therapien 22 Prozent Regeneration erreichen kann. Aber die Lücke zu 100 Prozent sei noch zu groß. „Deshalb benötigen wir unbedingt neue Therapieideen, um den Knochenaufbau anzustoßen.“

Die Immuntherapie mit sogenannten CAR T-Zellen hat sich für die Behandlung verschiedener Leukämien (Blutkrebs) und Lymphome (Lymphdrüsenkrebs) etabliert. Zugleich bekommen Krebsmediziner:innen immer bessere Einblicke in das Nebenwirkungsspektrum der Behandlung. Nachdem sie bereits den sogenannten Zytokinsturm und die Nebenwirkungen im zentralen Nervensystem (ZNS) beschrieben und daraufhin Diagnostik und Therapie standardisiert haben, stehen jetzt die hämatologischen Nebenwirkungen, also Veränderungen im Blutbild, im Fokus.

Die Heidelberg Pharma AG (FWB: HPHA) gab heute bekannt, dass die klinische Phase I/IIa-Studie mit dem am weitesten fortgeschrittenen Entwicklungskandidaten HDP-101 mit der Rekrutierung von Patienten für die fünfte Patientenkohorte mit einer Dosierung von 100 µg/kg begonnen hat. Die Auswertung der Patientendaten durch das Safety Review Committee (SRC) ergab, dass bisher keine dosislimitierenden Toxizitäten aufgetreten sind. Die ersten vier Dosisstufen haben sich als sicher und gut verträglich erwiesen. Bislang wurden 12 Patienten in der Studie behandelt.

Im Rahmen einer internationalen Studie unter Beteiligung von Forschenden der Uniklinik Köln wurde die neue Substanz Motixafortide – ein CXCR4-Inhibitor – auf seine Wirksamkeit getestet.

Motixafortide wurde zusammen mit Filgrastim subkutan verabreicht und konnte die Verankerung der Stammzellen im Knochenmark nachhaltig mit einer einzigen Gabe lösen. Dadurch wurde bei der Mehrheit der Patienten mit multiplem Myelom das optimale Entnahmeziel von ≥ sechs Millionen hämatopoetischen Stammzellen/kg Körpergewicht erreicht (92,5 Prozent gegenüber 26,2 Prozent mit Placebo).

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat am vergangenen Freitag empfohlen, die bestehende bedingte Zulassung von Belantamab-Mafodotin (Blenrep®) nicht zu verlängern. Diese Entscheidung wurde im Rahmen der regulären Überprüfung der bedingten Zulassung von Belantamab-Mafodotin getroffen

Das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Belantamab-Mafodotin (Blenrep®) war 2020 zur Behandlung stark vorbehandelter Patienten mit Multiplem Myelom auf den deutschen Markt gekommen. Nach Prüfung neuer verfügbarer Daten kommt das EMA-Gremium zu dem Schluss, dass die Ergebnisse der neuen Studie DREAMM-3 die Wirksamkeit von Blenrep, wie sie bei der Erteilung der bedingten Zulassung angenommen wurde, nicht bestätigen. Ein Vorteil gegenüber Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason ließ sich dabei für das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat nicht ausmachen.

Der Herstelller von Blenrep®), GSK wird eine erneute Prüfung dieser negativen Empfehlung des CHMP beantragen. Aus diesem Grund wird Belantamab-Mafodotin bis auf Weiteres unverändert innerhalb der EU verfügbar sein.

Zur Therapie des rezidivierten multiplen Myeloms (MM) werden CAR-T-Zellen erprobt. In der internationalen Phase-3-Studie CARTITUDE-4 wurde bei Patienten mit Lenalidomid-Resistenz das Anti-BCMA-CAR-T-Zell-Präparat Ciltacabtagen Autoleucel (Cilta-cel) untersucht. 419 Patienten im Durchschnittsalter von 61,2 Jahren, circa ⅔ mit Hochrisiko-Zytogenetik, wurden randomisiert: knapp ⅓ nach Versagen der Erstlinientherapie und circa ⅔ nach Versagen von 2 oder 3 Therapien, darunter Lenalidomid und Proteasominhibitoren (zu > 97 % Bortezomib). Die Probanden erhielten entweder eine Einmalinfusion von Cilta-cel nach mindestens einer Bridging-Therapie oder Standardtherapien mit Pomalidomid/Bortezomib/Dexamethason oder Daratumumab/Pomalidomid/Dexamethason in 21- beziehungsweise 28-Tages-Zyklen, und zwar jeweils bis zum Progress oder zur Unverträglichkeit.

Fazit: Die Einmalgabe des Anti-BCMA-CAR-T-Zell-Präparats Cilta-cel ist beim rezidivierten multiplen Myelom deutlich stärker und anhaltender wirksam als eine Standardrezidivtherapie, und zwar bereits nach dem ersten Rückfall.

Trotz der revolutionären Erfolge der Immuntherapien beim Multiplen Myelom müssen viele Patientinnen und Patienten mit einem Rückfall rechnen. Eine im Journal Nature Medicine publizierte, von der Deutschen Krebshilfe finanzierte Studie aus Deutschland, Kanada und USA zeigt nun eine Verbindung zwischen genetischen Mutationen und dem Wirkungsverlust von Immuntherapien bei dieser Form der Knochenmarkkrebserkrankung.

Zentrale Evolutionsmechanismen beim Multiplen Myelom hatte Privatdozent Dr. Leo Rasche vom Uniklinikum Würzburg schon im vergangenen Jahr mit einem internationalen Autorenteam entschlüsselt und im Fachjournal Nature Communications publiziert. So kann eine einzige Tumorzelle, die die Chemotherapie überlebt hat und Jahre lang im Knochenmark schlummert, zum Rückfall führen. Auch nach einer modernen Immuntherapie, welche die Behandlung des multiplen Myeloms geradezu revolutioniert hat, müssen die Patientinnen und Patienten mit einem Rezidiv rechnen. „Mit bispezifischen Antikörpern oder Gen-manipulierten T-Zellen, den sogenannten CAR-T-Zellen, können wir zwar selbst bei weit fortgeschrittenen Krankheitsstadien langanhaltende Remissionen erzielen, die Patientinnen und Patienten aber nicht dauerhaft heilen“, erläutert Leo Rasche. In einer neuen Publikation im Journal Nature Medicine hat der Hämatoonkologe jetzt mit einem internationalen Team aus Deutschland, Kanada und den USA dargelegt, warum die Immuntherapien ihre Wirkung verlieren.

Schutzimpfungen gehören zu den wirkungsvollsten Maßnahmen, um durch Viren oder Bakterien verursachte Infektionskrankheiten zu verhindern oder deren Verlauf zu mildern. Wie wichtig sind Impfungen für Krebserkrankte? Und worauf ist dabei zu achten?

Der Krebsinformationsdienst des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ) erläutert Wirkweise, Vorteile und mögliche Nebenwirkungen von Schutzimpfungen.

Cereblon-Modulatoren, eine Weiterentwicklung der immunmodulatorischen Wirkstoffe Lenalidomid und Pomalidomid, können in Kombination mit Dexamethason bei Patienten mit Multiplem Mye­lom auch dann noch Remissionen erzielen, wenn andere Mittel wirkungslos geblieben sind.

Die Ergebnisse zu den ersten beiden Vertretern, Iberdomid und Mezigdomid, die beide oral verfügbar sind, wurden kürzlich in Lancet Haematology und jetzt im New England Journal of Medicine publiziert.